Izlječenje hemofilije A u ovaca

---

Kombinacijom genskog liječenja i transplantacije matičnih stanica prvi je put uspješno izliječena teška bolest nemogućnosti zgrušavanja krvi – hemofilija A, u velikih životinja (ovaca). Ovo je veoma značajno otkriće s obzirom da oko 75% oboljelih osoba diljem svijeta nema pristup trenutnom obliku liječenja – nadomještanje manjka faktora zgrušavanja VIII. Neliječene osobe krvare nakon ozljeda duže nego zdrave osobe, a posebno su opasna krvarenja u unutrašnjost tijela, kao npr. u koljena, laktove, zglobove. Ovakva krvarenja mogu oštetiti organe i tkiva i veoma su opasna po život.

U slijedu ispitivanja znanstvenici su prvo umetnuli zdravi gen za faktor zgrušavanja VIII u mezenhimalne adultne matične stanice. Potom su stanice uštrcane u trbušnu šupljinu ovce. Mezenhimalne adultne matične stanice izabrane su za prenošenje zdravog gena stoga što imaju sposobnost migracije na mjesto ozljede ili upale. U ovaca su mezenhimalne stanice migrirale u zglobove i tamo su zaustavile krvarenja nakon čega su krvarenjima izazvana oštećenja potpuno nestala. Međutim, paradoks ovog oblika liječenja bio je da, iako su simptomi bolesti nestali, ovce su razvile imunosnu reakciju na faktor zgrušavanja VIII, što odmah pokazuje da će učinak liječenja biti smanjen ili će trajati kraće. Ključno je pitanje: zašto se razvija imunosna reakcija.